支点治疗(NASDAQ：FULC)早期临床阶段生物制药公司在令人鼓舞的临床试验结果后。截至周一美国东部时间上午 10:35，投资者对该公司的镰状细胞病候选药物感到兴奋，推动该股上涨 76%。
今天早上 Fulcrum Therapeutics 分享了该公司第一次临床试验的数据。对健康志愿者进行的第一阶段研究表明，该公司的主要候选药物 FTX-6058 具有良好的耐受性，可能是对先天性镰状细胞病 (SCD) 和其他血红蛋白相关疾病患者的有效治疗方法。
通常，健康的成年患者数据不会如此有力地推动生物技术股。所有的目光都集中在这个读数上，因为它可能是 Fulcrum Medicines 的第一个读数。这家生物技术公司采用机器学习技术来寻找新的药物靶点，说起来容易做起来难。
连续两周每天一次吞服 FTX-6058 片剂的健康志愿者显示出胎儿血红蛋白 (HbF) 产生的显着迹象。对于接受最高剂量的志愿者来说，被指定携带大量 HbF 的血细胞增加了四倍多。
SCD 的根本原因是不稳定的血红蛋白，训练骨髓产生 HbF 的基因疗法已被证明对最严重的疾病有效。最值得注意的是，来自合作伙伴CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals的 CTX001 单次给药已经消除了严重 SCD 患者在单次给药后多年来对输血的依赖。
不幸的是，对于 Vertex 和 CRISPR 来说，单次给药治疗比 FTX-6058 等药物更难销售，药剂师最终可以将其作为每天服用一次的简单药丸进行分配。由于 Fulcrum Therapeutics 不需要像 CTX001 那样证明超长期疗效，因此其开发时间会短得多。
Fulcrum 打算在 2021 年第四季度开始治疗镰状细胞患者。如果他们能够产生足够的 HbF 来减少他们对输血的依赖，那么这种生物技术股票将继续飙升。
