可以，可以，应该。我们都意识到，在我们生命中的某个时刻，我们错过了一个很好的机会。
我认为对于许多投资者来说，有一个潜在的“可能，会，应该”的时刻。你以后可能会因为现在不购买这只成长股而自责。
如果您在字典中查找“顶点”一词，您会找到诸如“顶点”、“最高点”或“顶部”之类的定义。Vertex Pharmaceuticals(VRTX1.61%)的名字恰如其分，因为这家生物技术公司绝对处于领先地位。
世界上有四种药物被批准用于治疗罕见遗传病囊性纤维化 (CF) 的根本原因。顶点开发了所有这些。
该公司在 CF 方面的成功让 Vertex 赚了一大笔钱。2021 年，Vertex 公布利润 7.7 亿美元，收入近 21 亿美元。到年底，它的现金头寸总额为 75 亿美元。
潜在的竞争对手呢?当然，有几个。然而，他们都没有通过他们的 CF 候选人的第 2 阶段测试。即使竞争对手在未来设法获得监管部门的批准，它也将面临推翻 Vertex 的严峻挑战。
不过，不要认为 Vertex 对 CF 的垄断意味着该公司在市场上没有增长潜力。该公司认为，通过在年轻群体中为其现有疗法获得额外的报销协议和监管批准，它可以在未来几年将其 CF 销售额增加近 50%。Vertex 还在开发新药，以治疗不符合其现有产品条件的 10% 市场。
购买 Vertex 的主要原因是该公司准备扩展到 CF 以外的其他适应症。Vertex可以在三个领域确立主导地位。
首先，Vertex 及其合作伙伴CRISPR Therapeutics正在一项关键研究中评估 CTX001，以有效治疗镰状细胞病和输血依赖性 β-地中海贫血。先前对实验性基因编辑疗法的临床测试进行得非常顺利。
Vertex 完全预计将在 2022 年底之前申请 CTX001 的监管批准。它认为，如果获得批准，该疗法可能会有数十亿美元的机会。
其次，VX-147 在针对局灶节段性肾小球硬化症(一种 APOL1 介导的肾脏疾病)的 2 期研究中显示出压倒性的积极结果。Vertex 已将该计划推进到后期测试，并扩大了其范围，以包括更广泛的 APOL1介导的肾病患者。
这一迹象特别值得注意的是，它影响了超过 100,000 名患者。这使得 APOL1 介导的肾脏疾病成为 Vertex 比 CF 更大的市场机会。
第三，Vertex 最近报告了 VX-548 的两项 2 期研究的令人鼓舞的结果。其中一项研究针对腹部整形手术后的急性疼痛，而另一项针对拇囊炎切除术后的急性疼痛。
重要的是，VX-548 不是阿片类药物，也不会上瘾。如果实验药物在第 3 阶段测试中表现良好，那么 Vertex 可能会打开通往另一个市场的大门。
潜在的游戏规则改变者
这三个临床项目，连同 CF 特许经营权，可以说使 Vertex 成为目前地球上最好的生物技术股票。然而，该公司还有另一个可以真正改变游戏规则的程序。
Vertex 于 2019 年收购了 Semma Therapeutics，以获得小型生物技术公司的 1 型糖尿病项目。从那时起，该公司报告了实验疗法 VX-880 的有希望的早期结果。Vertex 计划继续研究 VX-880，但也希望今年提交一份研究性新药申请，以推进另一个 1 型糖尿病项目进入临床试验。
该公司毫不掩饰地表示，其目标是为 210 万 1 型糖尿病患者开发治疗方法。如果它成功了，现在不买股票的投资者真的会踢自己。
