大市值生物制药艾伯维(NYSE：ABBV)和罗氏公司(OTC：RHHBY)上周宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已经批准他们的共同努力下，Venclexta，一个突破性的疗法名称组合与现有化疗，阿扎胞苷，用于治疗高危骨髓增生异常综合征 (MDS)。MDS 是一种血液和骨髓癌。
在美国，每年大约有 10,000 名患者被诊断出患有 MDS。不幸的是，有这种诊断的患者中有 30% 会继续发展为急性髓性白血病或 AML。根据再生障碍性贫血和 MDS 国际基金会或 AAMDS 的说法，当“骨髓中每 100 个白细胞中有 20 个是原始细胞”时，就会诊断出这种情况，导致无法正常产生血液。
原始细胞(根据 AAMDS 的说法是“非常年轻或未成熟的白细胞”)然后继续快速复制自己，这会抑制身体产生红细胞和血小板的能力。这导致 20 岁以上 AML 患者的五年生存率仅为 26%。
医生能够通过每 100 个白细胞中的原始细胞数量来区分低风险 MDS 和高风险 MDS。根据 AAMDS 的说法，低风险 MDS 被定义为“骨髓中 100 个白细胞中少于 5 个是原始细胞”。高风险 MDS 的特征是“骨髓中 100 个白细胞中有 5 个到 100 个白细胞中有 19 个”是原始细胞。
在高风险 MDS 患者中，风险是低风险 MDS 患者的两倍以上(低风险患者发生 AML 的几率高达十分之二，而高风险患者则超过十分之四) .这就是为什么对于高危 MDS 患者来说，拥有更多治疗选择以减少进展为 AML 的可能性如此重要。
Venclexta/阿扎胞苷组合产生了令人鼓舞的结果
虽然迫切需要更多的治疗方法来对抗 MDS，但这还不足以获得 FDA 的突破性治疗指定。我们现在将深入了解 Venclexta/阿扎胞苷配对背后的硬数据，该数据在 FDA 的决定中也发挥了重要作用。
根据该研究的发起人艾伯维 (AbbVie) 的说法，在参加 1b 期研究的 78 名成年人中，“65% 依赖红细胞或血小板输注的患者能够实现独立”。众所周知，这种定期输血既耗时又会影响一个人的生活质量，因此这是一项巨大的成就。
该研究还报告说，达到完全缓解的患者中有 39.7% 的中位时间为 2.6 个月;这种反应持续了 12.9 个月的中位持续时间，这导致呼吸困难(呼吸困难)、疲劳和生活质量有临床意义的改善。
艾伯维 (AbbVie) 副董事长兼总裁迈克尔·塞维里诺 (Michael Severino) 博士在艾伯维 (AbbVie) 2021 年第一季度收益电话会议上的开幕词中表示，公司预计 MDS 研究将在今年下半年结束。这支持了其假设，即 Venclexta/阿扎胞苷组合将在明年某个时候获得 FDA 监管部门的批准。
如果 Venclexta 的 MDS 第 3 阶段研究结果证实了 AbbVie 预测的第 1b 阶段研究的数据，该公司可能会准备进入一个价值数十亿美元且不断增长的 MDS 市场。
Coherent Market Insights 提到“为骨髓增生异常综合征引入高效疗法的努力不断增加”和“疾病发病率增加”，预计全球 MDS 市场将以每年 8.9% 的速度复合，从 2018 年的 23 亿美元增至 50 亿美元的净销售额到 2027 年。
由于艾伯维 (AbbVie) 的 Venclexta 仅针对 MDS 风险较高的病例，而且该公司是该行业的新参与者，因此可以合理得出结论，到 2027 年，它可以以高个位数获得全球总市场份额，这将导致年度 MDS收入约 4 亿美元。
Venclexta 在不久的将来有一些潜在的迹象
尽管与艾伯维 (AbbVie) 对 2021 年收入 559 亿美元的预测相比， Venclexta 的 MDS 适应症微乎其微，但重要的是要注意，Venclexta 有另外两个重要的适应症。Venclexta 与 Imbruvica(一种由 AbbVie 和强生公司的 Janssen Pharma开发的抗癌药物)的组合预计最终将获得监管部门的批准，用于治疗 1 期慢性淋巴细胞白血病和复发性或难治性套细胞淋巴瘤，这两者都是大市场本身。
对于寻求 4.4% 的安全收益率(是标准普尔 500 指数平均水平的两倍多)且资本增值潜力适中的投资者来说，艾伯维似乎是一个可靠的买入，每股低于 125 美元，因为该股票在未来几年将回归其公允价值.
